管线管，管线管和一般钢管区别
肯尼迪病，又名脊髓延髓肌萎缩症（Spinal and Bulbar Muscular Atrophy, SBMA），是一种罕见的 X 连锁隐性遗传、进行性脊髓和延髓运动神经元退化的神经-肌肉疾病，多发病于 40-60 岁成年男性。以手部震颤、肌肉痉挛为首发症状，逐渐发展为全身尤其四肢远端肌肉无力、退化、萎缩，并引起舌肌、面部肌肉萎缩，导致吞咽困难、构音障碍，最终可导致轮椅生活，或呼吸困难而死，或肺炎而死。
根据美国国立卫生研究院的数据，每 150,000 名男性中只有不到 1 人患有此病。尽管 SBMA 的神经损害机制并未确定，但与雄激素受体的功能改变有极大关系。
雄激素受体（AR）是存在于细胞质中的一种蛋白质，男性性激素（雄激素）发出信号并与其结合。AR 存在于身体多个部位，包括皮肤、肾脏、前列腺等，在中枢神经系统脊髓和延髓运动神经元、肌肉细胞、性器官中更多。在正常人体内，雄激素与受体结合，形成激素-受体复合物，迁移回细胞核中，发出信号，产生更多蛋白质参与机体不同机能。
SBMA 患者由于雄激素受体发生变异，细胞内生态平衡紊乱，导致神经元和肌肉功能失调，最终导致肌肉萎缩。
近日，一家专注于开发脑部疾病药物的初创公司 宣布完成新一轮融资，走出隐匿模式。该公司拥有一种治疗 SBMA 的候选药物。
于 2018 年通过 5AM Ventures 的孵化器启动，得到了礼来、Bioluminescence Ventures 和 Bessemer Venture Partners 等投资者的支持。此前已完成种子轮和 A 轮融资，迄今为止， 总融资 1.09 亿美元。
现由 领导，他曾是 Syros Pharmaceuticals 的首席商务官和 Flagship Pioneering 的企业发展合伙人，也是 Alexion 最早的一批科学家之一。
的管线 以神经系统疾病及炎症性疾病为主 ，适应症涵盖额颞叶痴呆（FTD）、肌萎缩性侧索硬化症（ALS），以及肯尼迪病等。
（来源：Nido 官网）
其主导项目基于 实验室围绕 SBMA 中雄激素受体调节的研究，他是霍华德休斯医学研究所的研究员和圣裘德儿童研究医院的研究员，亦是该公司的共同创始人。
治疗 SBMA 患者的候选药物 NIDO-361 是一种 小分子 ，用于 纠正转录失调 和恢复健康的细胞功能。该药物于 2022 年开始临床 Ⅰ 期试验，预计将在未来几周公布数据。 的目标是在今年完成该药物的 Ⅰ 期研究。
第二个项目专注于一个新靶点，该靶点可能在神经退行性疾病和周围炎症性疾病方面具有广泛的临床潜力。 使用基于人类细胞系的功能基因组学发现平台来确定多种疾病的新治疗靶点，例如肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和额颞叶疾病 (FTD)。预计将在今年确定第二个候选药物。
参考资料：
1.https://www.biopharmadive.com/news/nido-biosciences-launch-neurology-spinal-bulbar-atrophy/650216/
2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/new-neurological-disease-biotech-nido-unveils-109m-backing-eli-lilly
3.https://endpts.com/neuroscience-startup-nido-biosciences-emerges-with-109m/
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管线管(管线管和一般钢管区别)